Genové terapie nejsou podle experta ze Stanfordu připravené na testování na lidech. Varování přišlo po dvou úmrtích dětí v Šanghaji

Nikolich označil studii za „příliš odvážnou“ vzhledem k tomu, jak málo je tato věda propracovaná . Nezávislí odborníci, kteří případ později přezkoumali, vyjádřili obavy, že bezpečnostní signály z pokusů na zvířatech mohly být přehlédnuty a že by studie vůbec neměla být zahájena . Rodiče dívky zaplatili na předklinické práce více než 860 000 dolarů, což je finanční ujednání, které nebylo uvedeno v publikaci v časopise Nature popisující pokusy na zvířatech .

Úmrtí nebylo veřejně oznámeno, dokud časopis Science a server Retraction Watch nezveřejnily 23. července 2026 společnou investigativní zprávu . Šanghajská lékařská fakulta Univerzity Jiao Tong následně zahájila rozsáhlé vyšetřování .

Druhé úmrtí: Studie Duchennovy svalové dystrofie

Druhý případ se týkal chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií, který zemřel v Šanghaji v srpnu 2025 po podání vysoké dávky CRISPR genové terapie od společnosti HuidaGene Therapeutics v rámci vůbec první studie na lidech . Firma připsala úmrtí syndromu akutní dechové tísně jako součásti těžké imunitní reakce na terapii . Záznamy klinické studie ukazují, že do ní byli zařazeni pouze chlapci ve věku 4 až 8 let .

Hlavní vědecký problém: Systémové účinky jsou stále neznámé

Nikolich upozornil na zásadní biologický problém, který stojí v pozadí obou tragédií: vědci stále „přesně nevědí, jak změna jednoho genu ovlivní celé tělo“ . Přestože jsou techniky relativně dobře zavedené v pokusech na zvířatech, uvedl Nikolich, že „nejsou zdaleka tak vyzrálé pro studie na lidech“ .

Tato mezera v poznání je obzvlášť závažná u terapií nervové soustavy, kde účinky editace genů v mozku nebo míše mohou nepředvídatelně zasáhnout do složitých neurologických sítí. Těžké imunitní reakce pozorované v obou šanghajských případech poukazují na zásadní bezpečnostní riziko: imunitní systém těla může na virové nosiče použité k dopravě editačního „stroje“ zareagovat fatálně, i když předklinická data vypadala zvladatelně .

Důsledky pro globální regulaci

Neoznámená úmrtí znovu otevřela debatu o tom, jak by měly regulační orgány dohlížet na studie iniciované samotnými výzkumníky – na cestu, která v Číně umožnila urychlené testování na lidech s menším dohledem, než jaký vyžadují standardní klinické zkoušky . Podobné modely urychlených studií se nyní projednávají i ve Spojených státech a v Evropě . Odborníci zdůrazňují, že pro zachování důvěry veřejnosti v genové terapie je naprosto klíčové rychlé zveřejnění a upřímné vyšetření všech úmrtí .

Nikolichovo hodnocení naznačuje, že se formuje široký konsenzus: příslib technologií CRISPR a base editorů je skutečný, ale spěch s testováním na lidech předběhl vědu. Dokud nebudou výzkumníci schopni předvídat a kontrolovat, jak genetická úprava ovlivní celý organismus – nikoli jen cílovou tkáň – zůstanou pokusy na lidech vysoce rizikovým podnikem.

Pro rodiny čelící závažným genetickým chorobám je čekání bolestivé. Nikolichovo poselství je však jasné: trpělivost není jen obezřetná – je nezbytná, aby se předešlo tragédiím, které by mohly ohrozit celý obor.