Jak Virtual Biotech ze Stanfordu využila 37 000 AI agentů k analýze 55 984 klinických studií

Virtual Biotech je především rozsáhlý výpočetní systém pro biomedicínský výzkum, nikoli autonomní farmaceutická laboratoř. Výzkumníci ze Stanfordu včetně Jamese Zoua a Harrisona Zhanga v něm uspořádali specializované AI agenty pod virtuálním vědeckým ředitelem. Díky tomu mohou současně provádět velké množství dílčích úkolů při vyhledávání, třídění a vyhodnocování důkazů. 12

Nejvýraznější ukázkou bylo zpracování 55 984 klinických studií. Výstupem byly vzorce, které by mohly pomoci s výběrem cílů pro vývoj léčiv, a také hypotéza pro léčbu rakoviny plic. Samy o sobě však tyto výstupy nedokazují bezpečnost ani účinnost nové terapie: to stále vyžaduje laboratorní výzkum, klinická hodnocení a regulační posouzení. 12

Jak systém zvládl desítky tisíc studií

Místo jednoho obecného jazykového modelu, který by měl shrnout obrovské množství odborné literatury, Virtual Biotech rozdělila práci mezi agenty s různými vědeckými rolemi. Agent v roli vědeckého ředitele delegoval úkoly specialistům například na biologii terapeutických cílů, návrh molekul a analýzu klinických studií a následně jejich závěry propojoval. 12

Pro rozsáhlou analýzu systém nasadil paralelně více než 37 000 agentů zaměřených na klinické studie. Ti strukturovali publikované údaje o bezpečnosti a účinnosti z 55 984 studií a propojovali terapeutické cíle s genomickými, molekulárními a jednobuněčnými anotacemi. Stanford uvádí, že přibližně 50 000 studií bylo katalogizováno za méně než týden. 2

Rychlost tedy vycházela z paralelizace: mnoho agentů mohlo současně dohledávat, označovat a kontrolovat jednotlivé záznamy. Nešlo o to, že by AI sama prováděla experimenty nebo objevila klinicky potvrzený lék, ale o mimořádně škálovatelný postup pro kurátorství vědeckých důkazů. 12

Které vlastnosti cílů léčiv souvisely s lepšími historickými výsledky

Analýza upozornila na dvě vlastnosti biologických cílů:

• Specifičnost pro určitý typ buněk: zda je gen či protein soustředěn hlavně v buněčném typu důležitém pro danou nemoc, místo aby byl široce aktivní v mnoha různých buňkách.
• Bimodalita: zda se aktivita genu chová spíše jako přepínač „zapnuto/vypnuto“ než jako plynulá škála.

Výzkumníci uvedli, že cíle s výraznou buněčnou specifičností a bimodálním chováním souvisely v historických datech s lepšími výsledky vývoje. Léky mířící na geny specifické pro určitý typ buněk měly podle jejich analýzy o 40 % vyšší pravděpodobnost postoupit z fáze I do fáze II, o 48 % vyšší pravděpodobnost dostat se na trh a souvisely s o 32 % nižším počtem nežádoucích účinků. 2

Tato čísla popisují souvislosti v kurátorovaném souboru dat, nikoli zaručený účinek pro každý cíl nebo léčbu. Jedno možné biologické vysvětlení je, že cíl omezený na buňky relevantní pro nemoc lze ovlivnit selektivněji, a tím případně omezit nezamýšlené účinky jinde v těle. Takové vysvětlení je ale nutné experimentálně ověřit. 12

Hypotéza pro rakovinu plic: B7-H3 neboli CD276

Virtual Biotech zkoumala také protein B7-H3, označovaný jako CD276, u rakoviny plic. Z veřejně dostupných informací zveřejněných před lednem 2025 systém odvodil hypotézu, že B7-H3 se vyskytuje ve fibroblastech přiléhajících k nádoru a že tyto buňky mohou přispívat k místnímu potlačení imunitní odpovědi. 2

Navrženou strategií byl konjugát protilátky a léčiva neboli ADC (antibody-drug conjugate): protilátka zaměřená na B7-H3 je spojena s cytotoxickým účinným nákladem. Principem ADC je přednostně dopravit látku ničící nádorové buňky k buňkám, které nesou vybraný cíl. Výstupem systému byl předklinický návrh a mechanistická hypotéza, nikoli vyrobený přípravek nebo prokázaná léčba. 12

B7-H3 je zároveň aktivním cílem farmaceutického průmyslu. GSK uvádí risvutatug rezetecan (GSK5764227) jako zkoumaný ADC zaměřený na B7-H3 pro malobuněčný karcinom plic; materiály firmy zmiňují pro tento přípravek označení FDA Breakthrough Therapy u relabujícího nebo refrakterního malobuněčného karcinomu plic v pokročilém stadiu.

Dostupné podklady ale neopravňují k tvrzení, že program GSK představuje pozdější klinické potvrzení návrhu Virtual Biotech. Citované oznámení GSK je z srpna 2024, tedy z doby před lednovým mezním datem veřejných informací použitých ve stanfordské analýze. Společný zájem o B7-H3 proto ukazuje na souběh strategií kolem stejného cíle, nikoli na důkaz, že AI systém program GSK vytvořil, zopakoval nebo klinicky ověřil. 2

Co systém zatím neprokázal

Zásadní omezení spočívá ve vzdálenosti mezi výpočetním uvažováním a medicínským důkazem. AI agenti:

• neprováděli pokusy na buňkách, zvířatech ani lidech;
• neurčili selektivitu ADC, dávkování, farmakokinetiku, toxicitu ani mechanismy rezistence;
• nevyrobili žádnou terapii;
• ani neprokázali přínos pro pacienty v klinickém hodnocení. 12

Další vědci upozorňují, že platforma zatím neprošla praktickou zkouškou objevování léčiv v podobě experimentální validace. Historické korelace mohou pomoci vytipovat priority, mohou ale také odrážet kvalitu dat, matoucí proměnné nebo vzorce, které se v budoucím programu nepotvrdí. 1

Dalším krokem jsou experimenty

Největší přínos Virtual Biotech může být v zúžení velmi rozsáhlého prostoru možných vědeckých otázek a v systematičtějším vyhodnocování důkazů. Lidé však nadále musejí přesně formulovat otázku, ověřovat zdrojová data, posuzovat biologickou věrohodnost a rozhodovat, které hypotézy stojí za další práci. 12

U návrhu zaměřeného na B7-H3 by smysluplné ověření vyžadovalo nezávislou replikaci a následně laboratorní studie biologie cíle, vazby a selektivity ADC, účinnosti, toxicity, farmakokinetiky i rezistence. Teprve vhodně navržené klinické studie mohou ukázat, zda léčba skutečně zlepšuje výsledky pacientů. 12

Celkový závěr je slibný, ale střízlivý: víceagentní AI dokáže velmi rychle uspořádat biomedicínské důkazy a vytvářet testovatelné hypotézy. Nenahrazuje však pečlivou experimentální vědu ani lidský úsudek v žádném z rozhodujících kroků.