Zázrak v Heidelbergu: Personalizovaná T-buněčná terapie vymazala pokročilou rakovinu ledvin u dospívajícího pacienta

Výzkumníci z Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ), Heidelberské univerzitní nemocnice a Německého centra pro výzkum rakoviny (DKFZ) dosáhli u 17letého pacienta s pokročilým a na léčbu rezistentním nefroblastomem (rakovinou ledvin) úplné remise pomocí personalizované T-buněčné terapie zaměřené na nádorový protein PRAME . Tento přelomový případ byl publikován v prestižním časopise New England Journal of Medicine 12. srpna 2026 .

Jak terapie fungovala

• Volba cíle: Nádor chlapce obsahoval protein PRAME, který patří mezi tzv. „rakovinová varlatní“ antigeny – je hojně přítomen u mnoha typů rakoviny, ale u zdravých tkání jen velmi vzácně. Díky tomu se stal ideálním cílem pro imunoterapii .
• Úprava T-buněk: Pacientovy vlastní T-buňky byly odebrány a v laboratoři Národního centra pro nádorová onemocnění (NCT) v Heidelbergu pod vedením Patricka Schmidta geneticky upraveny tak, aby na svém povrchu nesly receptor (TCR), který specificky rozpoznává PRAME . Samotný receptor poskytla biotechnologická společnost Immatics .
• Jediná infuze: Upravené buňky byly pacientovi podány v jediné infuzi v červenci 2025 .
• Výsledek: Léčba vedla k úplné remisi – všechny detekovatelné nádory včetně velkých ložisek v břiše a metastáz v plicích, játrech, pánvi a mozku zmizely . Více než rok po infuzi je chlapec stále zcela bez známek nemoci .

Plánovaná klinická studie

• Fáze I/II: V KiTZ Heidelberg se připravuje vůbec první klinická studie fáze I/II pro děti a dospívající s pevnými nádory pozitivními na PRAME. Její zahájení se plánuje na rok 2027 a ponese název „PRAMEtime“ .
• Financování: Nadace Dietmara Hopa (Dietmar Hopp Foundation) poskytla na studii přibližně 1,8 milionu eur na čtyři roky .
• Širší kontext: Probíhá také celosvětová studie fáze III s názvem SUPRAME, která testuje terapii anzu-cel (rovněž cílenou na PRAME) u melanomu. Studie v Heidelbergu je však jedinečná tím, že se zaměřuje přímo na dětské pevné nádory a navazuje na tento průlomový případ .