Dvě děti zemřely v utajených čínských klinických studiích genové editace – co se pokazilo?

První úmrtí: Mei, 6 let, nemocnice Xinhua – březen 2025

Pacientka a terapie. Šestiletá dívka, označovaná pouze jako „Mei“, trpěla syndromem Snijdersové-Blokové-Campeauové, vzácným genetickým neurovývojovým onemocněním. Tento stav není život ohrožující. Její rodiče sehnali přibližně 860 000 dolarů na financování experimentální terapie editace bází (base editing) cílené na mozek v nemocnici Xinhua, která je přidruženým pracovištěm Lékařské fakulty Šanghajské univerzity Jiao Tong . Studii vedl neurovědec Zilong Qiu .

Co se stalo. Dne 24. března 2025 lékař vstříkl CRISPR editor bází, dopravený pomocí viru, do mozkomíšního moku v oblasti spodiny páteře . Během několika dnů se u dívky objevila horečka a poškození ledvin. Sedm dní po injekci zemřela na trombotickou mikroangiopatii, stav způsobující smrtelné mikrotromby v cévách . Etická komise nemocnice později dospěla k závěru, že smrt byla „jednoznačně spojena“ s léčbou .

Zatajení. Výzkumníci nikdy neaktualizovali ClinicalTrials.gov ani žádný jiný registr. Následně začátkem roku 2026 publikovali článek v časopise Nature popisující výsledky předklinických studií na zvířatech – aniž by zmínili, že lidský pacient již zemřel . V publikaci rovněž chyběla informace o tom, že léčbu financovala rodina . Společné vyšetřování deníku Science a serveru Retraction Watch, zveřejněné 23. července 2026, poprvé odhalilo smrt veřejnosti .

Zneužití mezer v regulaci. Studie byla tzv. investigator-initiated trial (IIT), tedy studie iniciovaná výzkumníkem, která podléhá výrazně slabšímu dohledu než studie sponzorované farmaceutickými společnostmi . Odborníci upozorňují, že čínský regulační rámec trpí „překrývajícími se pravomocemi několika dozorových orgánů a omezeným zapojením pacientských skupin a veřejnosti do legislativního procesu“, což vytváří mezery, které umožňují takové studie provádět s minimální transparentností . Sedm nezávislých odborníků, kteří případ pro Science přezkoumali, vyjádřilo obavy, že bezpečnostní signály z animalních studií byly přehlédnuty a že studie neměla být vůbec provedena .

Druhé úmrtí: Dítě s Duchennovou svalovou dystrofií, studie HG302 společnosti HuidaGene – srpen 2025

Pacient a terapie. Dítě (ve zdrojích uváděno jako chlapec) s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) bylo čtvrtým a posledním pacientem zařazeným do studie HG302-01 iniciované výzkumníkem (IIT) v Šanghajském dětském lékařském centru . Studie, která byla zahájena v prosinci 2024, cílila na chlapce ve věku 4 až 8 let, kteří byli stále schopni chůze . HG302 používala CRISPR terapii editace DNA (DNA-editing) dopravenou pomocí vysoké dávky adeno-asociovaného viru (AAV) .

Co se stalo. Chlapec zemřel v srpnu 2025 na syndrom akutní dechové tísně (ARDS) způsobený těžkou imunitní reakcí na vysokou dávku AAV terapie . Společnost HuidaGene to potvrdila v prohlášení 5. srpna 2026 a připsala smrt „fatální závažné nežádoucí příhodě“ .

Zatajení. Smrt nebyla hlášena přibližně jeden rok. V únoru 2026 byl registr klinických studií aktualizován s uvedením, že studie je „dokončena“, aniž by byla zmíněna jakákoli úmrtí . Jen několik týdnů předtím, než byla smrt konečně zveřejněna, v červenci 2026, společnost HuidaGene prezentovala na konferenci CRISPR Medicine údaje, podle kterých HG302 vykázala „silný bezpečnostní profil bez SAE (závažných nežádoucích účinků), DLT (toxicity limitující dávku) nebo závažných toxicit“ . Bývalý generální ředitel společnosti Alvin Luk dříve přiznal, že vysoké dávky AAV mikrodystrofinových terapií od jiných vývojářů vedly při vysokých dávkách k úmrtím . Smrt byla poprvé odhalena serverem STAT News 5. srpna 2026 po několik měsíců trvajícím vyšetřování .

Klíčové odchody a ticho. Po konferenci společnost HuidaGene zcela ztichla – po dobu 15 měsíců nevydala žádnou tiskovou zprávu a během této doby společnost opustili jak Luk, tak technologický ředitel TJ Cradick .

Systémová selhání v obou případech

Oba případy vykazují nápadně podobné problémy:

Dopady a probíhající vyšetřování

Koncem července 2026 Lékařská fakulta Šanghajské univerzity Jiao Tong oznámila, že vytvořila pracovní skupinu k vyšetření studie v nemocnici Xinhua a související publikace v Nature . Univerzita uvedla, že v závislosti na výsledku vyšetřování přijme „vážná opatření“ . Ozývají se hlasy požadující úplné institucionální přezkoumání článku v Nature a případné stažení nebo opravu .

Rodiče Mei vyšetřovatelům řekli, že je lékaři nevarovali, že by jejich dcera mohla zemřít, a že nemocnice a výzkumníci smrt zatajili . Rodina se rozhodla sdílet svůj příběh v naději, že jiné rodiny ušetří stejného osudu .

Širší souvislosti

Tyto dva případy znovu rozpoutaly celosvětovou debatu o dohledu nad klinickými studiemi genové editace, zejména nad studiemi iniciovanými výzkumníkem (IIT), které mohou obejít přísnější monitoring aplikovaný na studie sponzorované průmyslem. Akademický přehled čínského regulačního rámce pro editaci genomu z roku 2025 již dříve identifikoval přetrvávající nedostatky, včetně překrývajících se pravomocí agentur a omezeného zapojení veřejnosti . Vědci komentující tyto případy je označili za odhalení „vážných selhání v hodnocení rizik, transparentnosti a institucionálním dohledu“ .

Regulační mezery podobné těm, které byly zneužity v těchto studiích, byly zdokumentovány již dříve v souvislosti se skandálem s geneticky upravenými dětmi vedeným vědcem He Jiankui v roce 2018, který rovněž zahrnoval porušení etických a regulačních norem v Číně .