Smrt šestileté Mei po genové terapii: co odhalil čínský experiment

Případ zveřejnilo 23. července 2026 společné šetření časopisu Science a organizace Retraction Watch, která se věnuje integritě vědeckého publikování . Odhalení vyvolalo otázky ohledně bezpečnosti takzvaných průkopnických terapií, střetu finančních zájmů a toho, zda čínský systém dohledu skutečně zabránil opakování skandálu z roku 2018, kdy vědec Che Ťien-kchuej vytvořil první geneticky upravené děti .

Co se Mei stalo

Mei trpěla Snijdersovým-Blokovým-Campeauovým syndromem, vzácným genetickým neurovývojovým onemocněním, které může způsobovat opožděný vývoj a kognitivní potíže. Její případ byl podle dostupných zpráv mírný a samotné onemocnění nebylo život ohrožující .

Kolem 24. března 2025 dostala jako první člověk na světě genovou terapii cílenou na mozek. Léčba spočívala v infuzi do mozkomíšního moku, která obsahovala biliony virových částic určených k přenosu CRISPR-based editoru bází – nástroje, jenž měl opravit konkrétní genetickou mutaci .

Během několika dnů dostala horečku, přestala močit a prudce jí klesl počet krevních destiček. Nemocnice později jako příčinu úmrtí uvedla trombotickou mikroangiopatii, tedy vznik nebezpečných mikroskopických sraženin, pravděpodobně vyvolaný silnou imunitní reakcí na virové vektory. Mei zemřela přibližně sedm dní po infuzi .

Její rodiče, v médiích označovaní jako Jason a Linda, zaplatili za vývoj a podání terapie více než 860 000 dolarů . Tento model financování ze strany rodiny nebyl v následném článku v Nature zveřejněn. Podle výpovědí rodiny navíc lékaři rizika včetně možnosti úmrtí zlehčovali .

Smrt chyběla v článku i registrech

Hlavní výzkumník Zilong Qiu zaslal rukopis popisující výsledky pokusů na zvířatech do časopisu Nature už v lednu 2025, tedy ještě před Meiinou smrtí . Po jejím úmrtí byl rukopis upraven a v únoru 2026 vyšel v Nature (svazek 651, strany 785–795). Článek podle zveřejněného šetření nezmínil samotnou pacientku, klinickou studii, její úmrtí, finanční příspěvek rodiny ani znepokojivé bezpečnostní signály z pokusů na primátech .

Rodina podle dostupných zpráv požádala Qia, aby po smrti jejich dcery článek nepublikoval. Výzkumník přesto pokračoval .

Studie navíc nebyla řádně zaregistrována v databázi ClinicalTrials.gov, kterou provozuje americký Národní institut zdraví, ani v čínském registru klinických studií . Léčba probíhala jako takzvaná výzkumníkem iniciovaná studie (investigator-initiated trial, IIT) v jediné nemocnici. Podle dostupných informací proto stačilo schválení interní etickou komisí nemocnice Xinhua a nebylo nutné povolení čínského národního regulátora léčiv NMPA .

Varovaly už pokusy na opicích

Předklinické testy přitom přinesly závažné varovné signály. Ze čtyř opic, kterým byla podána stejná léčba, se u tří objevily těžké nežádoucí reakce a musely být utraceny . Podle zpráv nebyli rodiče Mei o těchto výsledcích před zákrokem dostatečně informováni .

Dívce byla navíc podána dávka přesahující rozmezí, které podporovala dostupná předklinická data . Přesto léčba pokračovala u člověka – a to u dítěte.

Jaká etická pochybení případ odhalil

• Zamlčení smrtelné nežádoucí události: neuvedení úmrtí účastnice v odborném článku představuje zásadní problém z hlediska publikační etiky a transparentnosti klinického výzkumu .
• Obcházení dohledu: studie nebyla zveřejněna v klíčových registrech a neprošla přezkumem na úrovni národního regulátora .
• Finanční střet zájmů: rodina zaplatila více než 860 000 dolarů, což vytvořilo vztah, v němž měli výzkumníci finanční motivaci léčbu uskutečnit .
• Ignorování údajů ze zvířecích testů: skutečnost, že tři ze čtyř opic musely být utraceny, měla vést k mimořádně přísnému přehodnocení rizik .
• Nedostatečný informovaný souhlas: rodina uvádí, že jí nebyly řádně vysvětleny závažné hrozby, včetně úmrtí opic a možnosti smrtelné imunitní reakce .

Reakce institucí

Lékařská fakulta Šanghajské univerzity Ťiao-tung, pod kterou nemocnice Xinhua spadá, 26. července 2026 oznámila vytvoření zvláštní pracovní skupiny. Ta má případ „komplexně vyšetřit“ a univerzita slíbila „přijmout vážná opatření“ podle výsledků šetření .

Ke konci července 2026 nebyl Zilong Qiu podle dostupných zpráv suspendován ani odvolán z funkce . Místní zdravotní úřady nemocnici Xinhua uložily pokutu přibližně 3 600 dolarů za nedostatečný dohled nad studií .

Proč se případ přirovnává ke skandálu Che Ťien-kchueje

Podobnost s událostmi z roku 2018 je výrazná. V obou případech vědci podle kritiků jednali mimo zavedené regulační mantinely, upřednostnili rychlost a vědeckou prestiž před bezpečností a poškodili důvěru v čínský biomedicínský výzkum .

Skandál Che Ťien-kchueje tehdy odhalil narození geneticky upravených dětí. Nynější případ se týká jiného typu zásahu – experimentální léčby nemocného dítěte –, ale znovu nastoluje otázku, zda existují dostatečné brzdy pro první použití nové technologie na člověku .

Jaké reformy odborníci požadují

Případ posílil výzvy k několika změnám :

• povinně registrovat všechny studie genové editace na lidech ve veřejné databázi,
• zavést nezávislé posouzení na národní úrovni před každou první genovou terapií u člověka,
• stanovit jasné sankce za zatajení závažných nežádoucích událostí ve vědeckých publikacích,
• oddělit výzkumníkem iniciované studie od modelu, v němž si účast na experimentální léčbě financuje samotná rodina.

Případ zároveň zpochybňuje, jak je v Číně nastaven rámec IIT. Ten umožnil uskutečnit první mozkovou genovou editaci u člověka bez schválení národním regulátorem . Mezinárodní odborné časopisy a regulační úřady mohou v důsledku případu čínské genové terapie podrobovat přísnější kontrole .

Co zůstává nezodpovězené

Není jasné, zda bude článek v Nature stažen nebo opraven, ani zda Qiu ponese jiné než interní univerzitní následky. Otevřenou otázkou zůstává také to, zda Čína upraví pravidla pro výzkumníkem iniciované studie tak, aby se podobný experiment nemohl uskutečnit bez nezávislého národního přezkumu .

Pro rodinu Mei však nejde jen o otázku regulace. Jde také o to, proč byly před zákrokem přehlédnuty výsledky na zvířatech, proč nebyla smrt zveřejněna a zda mohou další zoufalí rodiče v rychle se rozvíjejícím biomedicínském sektoru čelit podobně netransparentním experimentům.