هل تساعد تقنية Aptadir في إعادة تشغيل الجينات الصامتة؟

جمعت شركة Aptadir Therapeutics، ومقرها ميلانو، 40 مليون يورو (نحو 45 مليون دولار) في جولة تأسيسية لتطوير أدوية تجريبية قائمة على الحمض النووي الريبي (RNA) لأمراض وراثية وسرطانات يصعب علاجها. وتعتمد الشركة على جزيئات تسميها «RNAs المتفاعلة مع DNMT1» أو DiRs، وتهدف إلى منع مثيلة الحمض النووي عند جينات محددة، بما قد يساعد على استعادة نشاطها. لكن برامج الشركة ما تزال في مرحلة ما قبل التجارب السريرية، ولم تثبت إمكانات هذه العلاجات لدى المرضى. 125

كيف يُفترض أن تعمل تقنية DiR؟

مثيلة الحمض النووي عملية كيميائية قد تسهم في إيقاف نشاط بعض الجينات. وتقول Aptadir إن جزيئات DiR مصممة للارتباط بإنزيم DNMT1 وتثبيطه في مواقع جينية محددة، بما قد يمنع إسكات الجين المستهدف. وتصف الشركة هذا النهج بأنه موجّه إلى مواضع بعينها، لا إلى تعطيل المثيلة في أنحاء الجينوم كله. 13

في متلازمة X الهش، تتركز الفكرة على محاولة إعادة تنشيط جين FMR1 الذي تصفه الشركة بأنه صامت. ويُشار إلى المرشح العلاجي Ce-49 ضمن أبحاث Aptadir الموجهة لهذا الجين. 413 لكن ذلك يعبّر عن استراتيجية قيد البحث، ولا يعني أن العلاج أثبت فعاليته في علاج المتلازمة.

وتطرح الشركة كذلك أمراضاً وراثية أخرى وبعض أنواع السرطان مجالات محتملة لتطبيق التقنية. والفكرة العامة هي استعادة نشاط جينات أُسكتت بسبب تغيرات غير طبيعية في المثيلة، إلا أن المؤشرات التي ستتقدم فعلياً، ومدى أمان النهج وفعاليته، لا تزال غير محسومة. 113

من قاد جولة التمويل، ومن شارك فيها؟

قاد الجولة صندوق 4BIO Capital، وشارك فيها مجدداً المستثمر السابق EXTEND. كما شارك CDP Venture Capital، إلى جانب Indaco Venture Partners وXGEN Venture وCE-Ventures. وشملت الجهات المشاركة أيضاً Angelini Ventures باستثمار مباشر، وKerna Ventures وItalian Angels for Biotech وClub degli Investitori. 325

وقالت التغطية الصحفية إن الجولة هي الأكبر من نوعها لشركة إيطالية ناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية، ومن بين الأكبر في أوروبا. وينبغي التعامل مع هذا بوصفه ترتيباً أوردته التقارير، لا مقارنة مستقلة جرى التحقق منها هنا. 2

التمويل يدعم أبحاثاً لا علاجاً متاحاً

تستهدف الأموال تطوير أدوية Aptadir القائمة على مثبطات RNA للحالات الوراثية صعبة العلاج، مع تطوير المنصة لاحتمال استخدامها في السرطانات التي يصعب علاجها. 125 وبما أن برامج الشركة ما تزال قبل سريرية، فإن هذه الأبحاث ليست علاجاً متاحاً للمرضى؛ وسيحتاج إثبات جدواها إلى تطوير واختبارات سريرية لاحقة.

ووصف المؤسس والرئيس التنفيذي جيوفاني أمابيلي مجال عمل الشركة بأنه أمراض ينجم بعضها عن إسكات جين ينتج عادةً بروتيناً. 2 ويشرح هذا الوصف الفرضية التي تستند إليها أبحاث Aptadir، لكنه لا يحسم بعد ما إذا كانت تقنية DiR ستنجح لدى البشر.