كيف يعمل العلاج؟

• اختيار الهدف: وُجد أن ورم المريض يحتوي على بروتين PRAME، وهو مستضد يُعرف بمستضدات الورم والخصية، حيث يتم التعبير عنه بشكل شائع في العديد من أنواع السرطان ولكن نادراً ما يظهر في الأنسجة السليمة، مما يجعله هدفاً مثالياً للعلاج المناعي .
• هندسة الخلايا التائية: تم جمع خلايا تائية خاصة بالمريض وتعديلها وراثياً في مختبر المركز الوطني لأمراض الأورام (NCT) في هايدلبرغ، تحت إشراف الدكتور باتريك شميت، لجعلها تعبر عن مستقبل خلية تائية (TCR) يتعرف بشكل خاص على بروتين PRAME . تم توفير مستقبل الخلية التائية الخاص بـ PRAME من قبل شركة التكنولوجيا الحيوية Immatics .
• جرعة واحدة: تم إعطاء جرعة واحدة من الخلايا التائية المهندسة للمريض في يوليو 2025 .
• النتائج المذهلة: أدى العلاج إلى شفاء تام — حيث تم القضاء على جميع الأورام القابلة للاكتشاف، بما في ذلك آفات كبيرة في البطن وانتشارات في الرئتين والكبد والحوض والدماغ . بعد أكثر من عام، لا يزال المريض خالياً من السرطان ولا تظهر عليه أي علامات للمرض . يصف الأطباء هذه النتائج بأنها "غير متوقعة" حيث اختفت جميع انتشارات الكبد وانكمشت الأورام الأخرى بشكل هائل .

التجربة السريرية المخطط لها

• تجربة المرحلة الأولى/الثانية: تم التخطيط لأول تجربة سريرية من نوعها على البشر (المرحلة الأولى/الثانية) لعلاج الخلايا التائية الخاص بـ PRAME لدى الأطفال والمراهقين المصابين بأورام صلبة في مركز هووب لأورام الأطفال (KiTZ) في هايدلبرغ، ومن المتوقع أن تبدأ في عام 2027 .
• التمويل: تقوم مؤسسة ديتمار هووب (Dietmar Hopp Foundation) بتمويل هذه التجربة بمبلغ يقدر بحوالي 1.8 مليون يورو على مدى أربع سنوات .
• سياق أوسع: هناك تجربة عالمية من المرحلة الثالثة تُعرف باسم SUPRAME، تقوم بتقييم علاج Immatics الموجه بـ PRAME (anzu-cel) في مرضى سرطان الجلد الخبيث (ميلانوما)، لكن التجربة الجديدة لأورام الأطفال الصلبة في KiTZ هي المتابعة السريرية المباشرة لهذه الحالة .

كيف يعمل العلاج؟

• اختيار الهدف: وُجد أن ورم المريض يحتوي على بروتين PRAME، وهو مستضد يُعرف بمستضدات الورم والخصية، حيث يتم التعبير عنه بشكل شائع في العديد من أنواع السرطان ولكن نادراً ما يظهر في الأنسجة السليمة، مما يجعله هدفاً مثالياً للعلاج المناعي .
• هندسة الخلايا التائية: تم جمع خلايا تائية خاصة بالمريض وتعديلها وراثياً في مختبر المركز الوطني لأمراض الأورام (NCT) في هايدلبرغ، تحت إشراف الدكتور باتريك شميت، لجعلها تعبر عن مستقبل خلية تائية (TCR) يتعرف بشكل خاص على بروتين PRAME . تم توفير مستقبل الخلية التائية الخاص بـ PRAME من قبل شركة التكنولوجيا الحيوية Immatics .
• جرعة واحدة: تم إعطاء جرعة واحدة من الخلايا التائية المهندسة للمريض في يوليو 2025 .
• النتائج المذهلة: أدى العلاج إلى شفاء تام — حيث تم القضاء على جميع الأورام القابلة للاكتشاف، بما في ذلك آفات كبيرة في البطن وانتشارات في الرئتين والكبد والحوض والدماغ . بعد أكثر من عام، لا يزال المريض خالياً من السرطان ولا تظهر عليه أي علامات للمرض . يصف الأطباء هذه النتائج بأنها "غير متوقعة" حيث اختفت جميع انتشارات الكبد وانكمشت الأورام الأخرى بشكل هائل .

التجربة السريرية المخطط لها

• تجربة المرحلة الأولى/الثانية: تم التخطيط لأول تجربة سريرية من نوعها على البشر (المرحلة الأولى/الثانية) لعلاج الخلايا التائية الخاص بـ PRAME لدى الأطفال والمراهقين المصابين بأورام صلبة في مركز هووب لأورام الأطفال (KiTZ) في هايدلبرغ، ومن المتوقع أن تبدأ في عام 2027 .
• التمويل: تقوم مؤسسة ديتمار هووب (Dietmar Hopp Foundation) بتمويل هذه التجربة بمبلغ يقدر بحوالي 1.8 مليون يورو على مدى أربع سنوات .
• سياق أوسع: هناك تجربة عالمية من المرحلة الثالثة تُعرف باسم SUPRAME، تقوم بتقييم علاج Immatics الموجه بـ PRAME (anzu-cel) في مرضى سرطان الجلد الخبيث (ميلانوما)، لكن التجربة الجديدة لأورام الأطفال الصلبة في KiTZ هي المتابعة السريرية المباشرة لهذه الحالة .