وفاة طفلة (6 سنوات) بعد 7 أيام من أول علاج بالتحرير الجيني للدماغ في العالم

العلاج التجريبي

أول إجراء في العالم لتحرير الجينات في الدماغ

في مارس 2025، في مستشفى شينغهاي بجامعة شانغهاي جياو تونغ، تلقت "مي" حقنة في النخاع الشوكي تحتوي على تريليونات من جزيئات الفيروس المرتبط بالغدة الكظرية (AAV) المهندسة لحمل نظام تحرير القواعد (Base Editing) . كان الهدف هو تصحيح الطفرة النقطية في جين CHD3. كان هذا العلاج هو أول تطبيق بشري لتقنية تحرير القواعد، وهي نسخة أكثر دقة من تقنية CRISPR التي يمكنها تغيير نيوكليوتيد واحد في تسلسل الحمض النووي.

التكلفة المالية

دفعت العائلة ما يقرب من 860 ألف دولار أمريكي مقابل العلاج التجريبي، الذي تم تمويله جزئياً من قبل الباحثين أنفسهم . قامت العائلة بجمع الأموال من مدخراتها وأقاربها .

النتيجة المميتة

الوفاة والسبب

بعد سبعة أيام من الحقن، توفيت "مي" بسبب رد فعل مناعي شديد - استجابة التهابية كارثية للجرعة العالية من الناقل الفيروسي . بعد يومين من وفاتها، عقدت لجنة الأخلاقيات بالمستشفى اجتماعاً طارئاً وخلصت إلى أن وفاتها كانت "مرتبطة بالتأكيد" بالعلاج . وُصف سبب الوفاة لاحقاً بأنه اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري، وهي حالة غالباً ما تنجم عن استجابة مناعية مفرطة النشاط .

عدم الإفصاح

لم يتم الإعلان عن الوفاة مطلقاً. فريق البحث، بقيادة عالم الأعصاب تشيو تسيلونغ، كان قد نشر ورقة بحثية في فبراير 2026 في مجلة Nature (المجلد 651، الصفحات 785-795) تصف تقنية تحرير القواعد في الفئران، دون أي ذكر لعلاج "مي" أو وفاتها . وفقاً للمحققين، حتى الإشارات إلى شكر العائلة تم حذفها من المخطوطة النهائية . عندما تم الاتصال بمجلة Nature، ردت المجلة بأن مراجعيها لم يكونوا على علم بالتجربة السريرية أو وفاة المريضة أثناء عملية مراجعة الأقران .

التحقيق

تحقيق مشترك بين Science وRetraction Watch

التحقيق المشترك، الذي نُشر في 23 يوليو 2026، حصل على وثائق رسمية وتسجيلات اتصالات وشهادات عائلية لكشف القصة كاملة . وجد التحقيق أيضاً أن بيانات السلامة الحيوانية التي سبقت التجربة أظهرت علامات مقلقة، بما في ذلك أن أربعة قرود في دراسة ذات صلة طورت مشاكل في الكبد والكلى، لكن هذا لم يتم الكشف عنه .

رد الجامعة

في 26 يوليو 2026، أكدت كلية الطب بجامعة شانغهاي جياو تونغ أنها تحقق في الحادث، وذكرت أنها "تولي أهمية كبيرة لهذه المسألة وشكلت مجموعة عمل خاصة لإجراء تحقيق شامل" . العالم الرئيسي، تشيو تسيلونغ، قيد التحقيق .

إخفاقات تنظيمية

• لم يتم تسجيل التجربة في أي سجل دولي للتجارب السريرية .
• لم يبلغ الباحثون عن الوفاة لأي جهة تنظيمية .
• في سبتمبر 2025، غرمت السلطات الصحية المحلية مستشفى شينغهاي حوالي 3600 دولار فقط (28 ألف يوان صيني) لعدم الإشراف بشكل صحيح على التجربة والتسجيل غير الصحيح . تلقى الطبيب المسؤول عن البحث السريري استشارة شفهية .

الآثار الأوسع

1. مخاطر النواقل الفيروسية في الدماغ

تسلط القضية الضوء على المخاطر المعروفة ولكن غير المقدرة بشكل كافٍ لردود الفعل المناعية تجاه ناقلات AAV، خاصة عند إعطاء جرعات عالية مباشرة في الجهاز العصبي المركزي لدى الأطفال. أظهرت بيانات السلامة الحيوانية التي سبقت التجربة بالفعل علامات مقلقة لم يتم الكشف عنها بالكامل .

2. أخلاقيات علاج الحالات غير المهددة للحياة

متلازمة سنايدرز بلوك كامبو هي اضطراب في النمو وليست مرضاً مميتاً. حساب المخاطر والفوائد لإجراء جيني للدماغ عالي الجرعة لأول مرة في البشر على طفل يعاني من حالة غير مميتة يخضع الآن لتدقيق مكثف . شكك الخبراء فيما إذا كانت الفوائد المحتملة يمكن أن تبرر المخاطر المعروفة، خاصة في طفل يعاني من أعراض خفيفة فقط.

3. فجوات الشفافية والرقابة في قطاع التكنولوجيا الحيوية الصيني

تكشف القضية أن العلاجات الجينية التجريبية يمكن أن تتم في الصين بإشراف ضئيل: لا يوجد تسجيل عام للتجربة، ولا شرط للإبلاغ عن الأحداث السلبية للسجلات الدولية، وعقوبات ضعيفة . يُنظر إلى الغرامة البالغة 3600 دولار على أنها غير كافية بشكل فادح . تم إجراء التجربة بموجب مسار تنظيمي للتجارب التي يبدأها الباحثون (IIT) لم يتطلب موافقة على المستوى الوطني .

4. الضرر الذي لحق بالثقة في مجال العلاج الجيني

إخفاق وفاة طفل - يتبعه نشر بيانات حيوانية إيجابية كما لو أن التجربة البشرية لم تجر - يخاطر بتقويض ثقة الجمهور والجهات التنظيمية في علاجات تحرير الجينات على مستوى العالم. من المتوقع أن تشتد الدعوات إلى التسجيل الإلزامي للتجارب والإبلاغ الإلزامي عن الأحداث السلبية ومراجعة أخلاقية مستقلة أكثر صرامة .

5. العواقب المحتملة للمجلة

نظراً لأن ورقة Nature حذفت البيانات البشرية والوفاة، تثار تساؤلات حول ما إذا كان ينبغي تصحيح الورقة أو سحبها، وما إذا كان المؤلفون قد ضللوا مراجعي الأقران . قدمت العائلة طلباً رسمياً إلى المؤلفين لسحب الورقة وقدمت شكوى إلى جامعة شانغهاي جياو تونغ .

حالة عدم يقين رئيسية

بينما يعتمد التحقيق بشكل شامل على الوثائق الرسمية والاتصالات وشهادات العائلة، لم يرد الباحثون المعنيون - بمن فيهم تشيو تسيلونغ وفريقه - بعد بشكل مفصل. ذكر أحد ممثلي قسم العلاقات العامة بالجامعة في البداية فقط أن الأمر "لا يزال قيد التحقيق" . النتيجة النهائية لتحقيق الجامعة معلقة أيضاً وفقاً لأحدث التقارير .

تمثل هذه القضية لحظة حاسمة لمجال العلاج الجيني، موضحة العواقب العميقة التي يمكن أن تحدث عندما يتجاوز الطموح العلمي الضمانات التنظيمية والشفافية الأخلاقية.